Eine Studie von Wissenschaftlern in Japan hat erfolgreich genetisch veränderte Mäuse geschaffen, die ihr eigenes „Ozempic“ produzieren können. Dies könnte in Zukunft den Weg für spritzfreie Behandlungen von Typ-2-Diabetes und Fettleibigkeit ebnen.
Ein Hormon mit großem Potenzial
GLP-1 (glucagonähnliches Peptid-1) hilft bei der Regulierung des Blutzuckers und des Appetits. Beim Menschen wird es jedoch in weniger als zwei Minuten abgebaut. Daher haben Wissenschaftler synthetische Analoga wie Semaglutid (Ozempic) verwendet, um Typ-2-Diabetes und Fettleibigkeit zu behandeln, indem sie die Wirkung von GLP-1 nachahmen.
Insgesamt sind diese Medikamente sehr wirksam. Tatsächlich können die Anwender bis zu 15% ihres Körpergewichts verlieren, wie aus klinischen Studien hervorgeht.
Mäuse machen eigenes ‚Ozempic‘
Jetzt sind Forscher der Universität von Osaka einen Schritt weiter gegangen. Sie haben nämlich Mäuse so verändert, dass sie GLP-1 direkt aus Leberzellen produzieren.
Dazu injizierten sie den Mäusen Lipid-Nanopartikel mit Gen-Editierungswerkzeugen in die Leber, um Exenatid, ein GLP-1, zu produzieren.
Mit der Zeit stellten diese Hilfsmittel die Leberzellen so um, dass sie GLP-1 auf natürliche Weise absondern. Folglich brauchten die Mäuse keine täglichen Injektionen mehr. Außerdem hielt die Wirkung nach einer einzigen Behandlung über Monate an.
„Diese Studie deutet darauf hin, dass Genom-Editierung dazu verwendet werden könnte, dauerhafte Behandlungen für komplexe Krankheiten zu entwickeln, die den Bedarf an häufigen Medikamenten reduzieren könnten“, so die Forscher in ihrem in Communications Medicine veröffentlichten Papier.
Veränderungen bei genom-editierten Mäusen
Insgesamt waren die Ergebnisse dramatisch. Übergewichtige Mäuse, die eine kalorienreiche Diät erhielten, aßen weniger und nahmen weniger Gewicht zu.
Außerdem stabilisierte sich ihr Blutzucker. Ihre Insulinempfindlichkeit verbesserte sich, und sie nahmen insgesamt weniger Nahrung zu sich. Im Gegensatz dazu nahmen die unbehandelten Mäuse weiter an Gewicht zu und zeigten Anzeichen von Insulinresistenz.
Außerdem konnten die Forscher das Exenatid im Blut der Mäuse bis zu 28 Wochen lang nachweisen – etwa ein Drittel der Lebenszeit einer Maus. Diese Langlebigkeit deutet darauf hin, dass diese Therapie eine langfristige Lösung sein könnte und nicht nur eine vorübergehende Lösung.
Knifflige Studien von der Maus zum Menschen
Trotz der Aufregung mahnen Experten zur Vorsicht, denn die Übertragung von Erfolgen von Mäusen auf den Menschen ist bekanntermaßen schwierig.
Die Gentherapie bietet zwar ein großes Potenzial, doch der komplexe menschliche Stoffwechsel macht sie zu einer Herausforderung. Daher müssen die Wissenschaftler die langfristige Sicherheit der Behandlung gewährleisten, insbesondere bei dauerhaften Eingriffen in das Genom.
Außerdem bleiben Risiken bestehen. Unbeabsichtigte Genveränderungen könnten Immunreaktionen auslösen oder andere Organe beeinträchtigen. Daher sind weitere Tests erforderlich, bevor Versuche am Menschen beginnen können.
Implikationen für zukünftige Behandlungen
Dennoch sind die Auswirkungen bedeutend. Dieser Ansatz könnte bei Mäusen die Notwendigkeit wöchentlicher Injektionen oder teurer Nachfüllpackungen von Medikamenten beseitigen.
Sie könnte auch den Zugang zu Medikamenten in ressourcenarmen Gebieten verbessern, in denen eine konsistente Verabreichung von Medikamenten eine Herausforderung darstellt. Die Gentherapie macht rasante Fortschritte, und Stoffwechselstörungen könnten die nächste Grenze sein.
Wichtig ist, dass diese Therapie die bestehenden Behandlungen ergänzen könnte. Sie wird die GLP-1-Analoga noch nicht ersetzen, aber sie könnte eines Tages eine dauerhafte Alternative darstellen. Da die Fettleibigkeitsraten weltweit weiter steigen, werden neue Hilfsmittel wie dieses, das an Mäusen getestet wurde, dringend benötigt.
Fazit
Durch die Bearbeitung des Genoms von Leberzellen haben Wissenschaftler Mäuse geschaffen, die ihr eigenes GLP-1 produzieren und Fettleibigkeit auf natürliche Weise bekämpfen. Obwohl noch mehr Forschung notwendig ist, könnte diese Entwicklung die Art und Weise, wie wir Stoffwechselkrankheiten in Zukunft behandeln, verändern.
Foto von Ricky Kharawala auf Unsplash
