Un estudio realizado por científicos de Japón ha conseguido crear ratones modificados genéticamente que pueden producir su propio «Ozempic». Podría allanar el camino para tratamientos sin inyecciones contra la diabetes tipo 2 y la obesidad en el futuro.
Una hormona con un enorme potencial
El GLP-1 (péptido-1 similar al glucagón) ayuda a regular el azúcar en sangre y el apetito. Sin embargo, en humanos, se descompone en menos de dos minutos. Por ello, los científicos han utilizado análogos sintéticos como la semaglutida (Ozempic) para tratar la diabetes tipo 2 y la obesidad imitando los efectos del GLP-1.
En general, estos fármacos son muy eficaces. De hecho, los usuarios pueden perder hasta un 15% de su peso corporal, según los datos de los ensayos clínicos.
Los ratones fabrican su propio «Ozempic
Ahora, investigadores de la Universidad de Osaka han ido más allá. Concretamente, han diseñado ratones para que produzcan GLP-1 directamente a partir de células hepáticas.
Para ello, inyectaron nanopartículas lipídicas portadoras de herramientas de edición genética en el hígado de los ratones para producir exenatida, un GLP-1.
Con el tiempo, estas herramientas recablearon las células hepáticas para que segregaran GLP-1 de forma natural. En consecuencia, los ratones ya no necesitaban inyecciones diarias. Además, el efecto duró meses tras un único tratamiento.
«Este estudio sugiere que la edición del genoma podría utilizarse para crear tratamientos duraderos para enfermedades complejas, reduciendo potencialmente la necesidad de medicación frecuente», afirman los investigadores en su artículo publicado en Communications Medicine.
Cambios en ratones editados genómicamente
En general, los resultados fueron espectaculares. Los ratones obesos sometidos a una dieta hipercalórica comían menos y engordaban menos.
Además, su glucemia se estabilizó. Su sensibilidad a la insulina mejoró y, en general, consumieron menos alimentos. En cambio, los ratones no tratados siguieron ganando peso y mostraron signos de resistencia a la insulina.
Además, los investigadores detectaron la exenatida en la sangre de los ratones hasta las 28 semanas, aproximadamente un tercio de la vida de un ratón. Por tanto, esta longevidad sugiere que esta terapia podría convertirse en una solución a largo plazo y no sólo en un parche temporal.
De ratones difíciles a estudios en humanos
A pesar del entusiasmo, los expertos piden cautela, ya que trasladar el éxito de los ratones a los humanos es notoriamente difícil.
Aunque la terapia génica ofrece un potencial real, el complejo metabolismo humano la convierte en un reto. De ahí que los científicos deban garantizar la seguridad del tratamiento a largo plazo, especialmente cuando se trata de modificaciones permanentes del genoma.
Además, sigue habiendo riesgos. Las ediciones genéticas no intencionadas podrían desencadenar respuestas inmunitarias o afectar a otros órganos. Por tanto, es esencial realizar más pruebas antes de iniciar cualquier ensayo en humanos.
Implicaciones para futuros tratamientos
Sin embargo, las implicaciones son importantes. Este enfoque en ratones podría eliminar la necesidad de inyecciones semanales o de costosas reposiciones de medicación.
También podría ampliar el acceso en entornos de bajos recursos, donde la administración constante de fármacos supone un reto. La terapia génica avanza rápidamente, y los trastornos metabólicos pueden ser la próxima frontera.
Es importante señalar que esta terapia podría complementar los tratamientos existentes. Todavía no sustituirá a los análogos del GLP-1, pero algún día podría ofrecer una alternativa permanente. Como las tasas de obesidad siguen aumentando en todo el mundo, se necesitan urgentemente nuevas herramientas como ésta, probada en ratones.
Conclusión
Editando el genoma de las células hepáticas, los científicos han creado ratones que producen su propio GLP-1 y combaten la obesidad de forma natural. Aunque es necesario seguir investigando, este avance podría cambiar la forma de tratar las enfermedades metabólicas en el futuro.
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